เข้าใจใน 3 บรรทัด
- IdentityFS344 precursor → FST315; FST288 is a different isoform
- Human evidenceAAV gene transfer in muscle disease ≠ recombinant supplier product
- Statusorphan designation ≠ FDA approval; prohibited in sport
QUICK ANSWER · AEO / GEO
Follistatin‑344 หรือ FS344 เป็นชื่อ precursor/transcript isoform ของ follistatin ซึ่งเมื่อผ่านการตัด signal peptide ให้ FST315 ที่พบเด่นในกระแสเลือด ต่างจาก FST288 ที่จับผิวเซลล์มากกว่า มี human studies ระยะต้นที่ใช้ AAV ส่งยีน FS344 เข้ากล้ามเนื้อในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อ แต่เป็น open-label cohorts ขนาด 3–6 คนต่อรายงาน ไม่ใช่การทดลอง recombinant “Follistatin‑344” จากผู้ขาย และไม่ยืนยัน muscle gain, performance หรือ safety ในคนสุขภาพดี
IDENTITY MAP
เลข 344 ไม่ใช่คำรับรองผลิตภัณฑ์สำเร็จรูป
มี signal peptide ก่อน post-translational processing
major circulating, more soluble form
binds cell-surface proteoglycans more strongly
identity, sequence, glycosylation and potency require verification
Identity boundary: AAV1.CMV.huFS344 เป็น gene-transfer construct ที่ทำให้เซลล์สร้าง follistatin ไม่ใช่ vial ของ recombinant protein และไม่สามารถยืมผลกันโดยอัตโนมัติ
MECHANISM
ไม่ได้จับเฉพาะ myostatin
การยับยั้ง myostatin เป็นเหตุผลเชิงกลไกของงานด้านกล้ามเนื้อ แต่ follistatin ยัง neutralize activins และ ligands อื่น จึงไม่ใช่ selective myostatin blocker ความกว้างของ pathway ทำให้ผลต่อ reproductive-endocrine axis, angiogenesis และเนื้อเยื่ออื่นเป็นประเด็นความปลอดภัย ไม่ใช่ผลดีที่พิสูจน์แล้ว
HUMAN GENE-TRANSFER EVIDENCE
สัญญาณที่น่าสนใจจากหกคน ยังไม่ใช่คำตอบเชิงยืนยัน
Open-label proof of principle
AAV1.CMV.FS344 ส่งเข้ากล้ามเนื้อ quadriceps; ผู้เข้าร่วม 4 จาก 6 คนมี 6-minute walk distance เพิ่ม ขณะที่ 2 คนไม่เปลี่ยนหรือไม่ดีขึ้นชัดเจน ไม่มี randomized placebo control และ disease severity อาจมีผลต่อ outcome
Exercise and historical controls complicate attribution
ผู้เข้าร่วมได้รับ bilateral AAV-FS344 พร้อม exercise regimen และเปรียบเทียบกับ untreated matched controls 8 คน ผล 6MWT ดีขึ้นใน 4 คน แต่ design ไม่สุ่มและไม่ blinded จึงแยก treatment, exercise และ selection effects ได้ไม่สมบูรณ์
Planned six, actual enrollment three
NCT02354781 เป็น Phase 1/2 single-group open-label study ที่มี actual enrollment 3 คน เน้น safety และรายงานผลใน registry; ขนาดตัวอย่างไม่รองรับข้อสรุปกว้างเรื่อง efficacy
Evidence Grade C: มี direct human gene-transfer evidence แต่มีขนาดเล็ก ไม่สุ่ม ไม่ blinded และใช้ในโรคเฉพาะ; exact recombinant supplier product ยังคงไม่มี verified human efficacy dataset ในแหล่งที่ตรวจ
TRANSFER LIMITS
ผลจากโรคกล้ามเนื้อไม่เท่ากับ bodybuilding หรือ healthy aging
- BMD, DMD และ sIBM มีพยาธิสภาพและ natural history ต่างจากคนสุขภาพดี
- 6MWT เป็น functional endpoint ในโรคกล้ามเนื้อ ไม่ใช่การวัด athletic performance
- gene expression ต่อเนื่องจาก AAV ต่างจาก pharmacokinetics ของ recombinant protein
- histology หรือ fiber-size change ไม่ยืนยันผลระยะยาวต่อการดำเนินโรค
- ผลจาก cohort 3–6 คนไม่สามารถกำหนดอัตรา adverse event ที่พบไม่บ่อย
SAFETY + QUALITY
ความเสี่ยงต้องแยกตาม construct, isoform และผลิตภัณฑ์
- AAV gene transfer มีความเสี่ยงด้าน immune response, vector biodistribution และการแสดงออกระยะยาว ซึ่งไม่เท่ากับ recombinant protein
- follistatin จับ activin และ TGF‑β-family ligands หลายชนิด จึงมี theoretical off-target endocrine, reproductive และ vascular effects
- งานสัตว์แบบ isoform-specific พบ reproductive และ angiogenesis consequences; ผลเหล่านี้เป็นสัญญาณ preclinical ไม่ใช่อัตราความเสี่ยงในคน
- online product อาจไม่ยืนยัน sequence, glycosylation, folding, aggregation, potency, contamination หรือ sterility
- การไม่พบ adverse event ใน cohort เล็กไม่พิสูจน์ความปลอดภัยทั่วไปหรือระยะยาว
REGULATORY + SPORT
Designation และ trial registration ไม่ใช่ approval
Checked 30 August 2026 / Needs Verification — ไม่พบ product-level Thai authorisation ของ exact Follistatin‑344 จากแหล่งสาธารณะที่ตรวจ การค้นหาไม่พบไม่ใช่หลักฐานเด็ดขาด และ supplier catalogue ไม่ใช่ทะเบียนยา
FDA orphan database ระบุ AAV-delivered follistatin transgene เป็น “Designated” สำหรับ inclusion body myositis แต่ช่อง Orphan Approval Status ระบุ “Not FDA Approved for Orphan Indication”. Designation, IND และ ClinicalTrials.gov registration ไม่ใช่ marketing approval
FDA warning letter ปี 2020 ระบุผลิตภัณฑ์ที่ใช้ follistatin ของสถานประกอบการรายหนึ่งไม่เข้าเงื่อนไข 503A exemptions เพราะไม่มี applicable monograph, ไม่ใช่ component ของ approved drug และไม่อยู่ใน 503A bulks list ณ บริบทนั้น; ข้อค้นพบเป็น facility- and time-specific แต่ไม่ใช่ approval
WADA 2026 includes myostatin-binding proteins such as follistatin under S4.3, prohibited at all times. สถานะนี้แยกจาก medicine approval และ product identity
FAQ
คำถามที่พบบ่อย
Follistatin-344 หรือ FS344 คืออะไร?
FS344 คือ follistatin transcript/precursor isoform ที่หลังตัด signal peptide ให้ผลิตภัณฑ์หลัก FST315 จึงไม่ควรถือว่า FS344, FST315, FST288 และสินค้าที่ติดฉลาก Follistatin-344 เป็นสารหรือ formulation เดียวกัน
Follistatin-344 เป็น myostatin inhibitor หรือไม่?
follistatin จับ myostatin ได้ แต่ไม่ได้จำเพาะต่อ myostatin เท่านั้น ยังจับ activins และ ligands อื่นใน TGF-beta superfamily กลไกนี้จึงมีผลนอกเป้าหมายที่ต้องพิจารณา
มีการทดลอง FS344 ในมนุษย์หรือไม่?
มีการทดลองระยะต้นขนาดเล็กที่ใช้ AAV1 ส่งยีน FS344 เข้ากล้ามเนื้อในผู้ป่วย Becker muscular dystrophy, sporadic inclusion body myositis และ Duchenne muscular dystrophy แต่ไม่ใช่การทดลองฉีด recombinant Follistatin-344 จากผู้ขาย
FS344 เพิ่มกล้ามเนื้อในคนสุขภาพดีได้หรือไม่?
ยังไม่มี controlled evidence ที่ยืนยันการเพิ่มกล้ามเนื้อ ความแข็งแรง หรือสมรรถภาพในคนสุขภาพดี งานมนุษย์ที่พบเป็น open-label gene-transfer studies ในโรคกล้ามเนื้อเฉพาะและมีตัวอย่างน้อย
Follistatin-344 ได้รับ FDA approval หรือไม่?
ไม่ FDA ระบุว่า AAV-delivered follistatin transgene มี orphan designation สำหรับ inclusion body myositis แต่ยังไม่ FDA-approved สำหรับ orphan indication และ designation ไม่ใช่ marketing approval
Follistatin ถูกห้ามในการกีฬาหรือไม่?
ถูกห้าม WADA 2026 ครอบคลุม myostatin-binding proteins เช่น follistatin ในกลุ่ม S4.3 ซึ่งห้ามตลอดเวลา สถานะ anti-doping ไม่ใช่การประเมินคุณภาพผลิตภัณฑ์
REFERENCES
แหล่งอ้างอิงหลัก
- pubmed.ncbi.nlm.nih.govhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/15472207/
- pubmed.ncbi.nlm.nih.govhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25322757/
- pubmed.ncbi.nlm.nih.govhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28279643/
- clinicaltrials.govhttps://clinicaltrials.gov/study/NCT01519349
- clinicaltrials.govhttps://clinicaltrials.gov/study/NCT02354781
- www.accessdata.fda.govhttps://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=369612
- www.fda.govhttps://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/tailor-made-compounding-llc-594743-04012020
- www.fda.govhttps://www.fda.gov/drugs/human-drug-compounding/compounding-and-fda-questions-and-answers
- pubmed.ncbi.nlm.nih.govhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17932109/
- pubmed.ncbi.nlm.nih.govhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20032047/
- www.wada-ama.orghttps://www.wada-ama.org/sites/default/files/2025-09/2026list_en_final_clean_september_2025.pdf
- pertento.fda.moph.go.thhttps://pertento.fda.moph.go.th/FDA_SEARCH_DRUG/SEARCH_DRUG/FRM_SEARCH_DRUG.aspx
- www.boe.eshttps://www.boe.es/eli/es/res/2025/12/02/%282%29
ข้อมูลเพื่อการศึกษา ไม่ใช่คำแนะนำทางการแพทย์ การวินิจฉัย การรักษา การสั่งยา ปริมาณใช้ วิธีผสม การส่งยีน หรือขั้นตอนการฉีด PrimeCore ไม่ยืนยันการใช้ Follistatin‑344 เพื่อเพิ่มกล้ามเนื้อ สมรรถภาพ หรือชะลอวัย
Last reviewed: 30 August 2026 · Internal evidence and compliance review completed · External medical review pending