เข้าใจใน 3 บรรทัด
- คืออะไรtetrapeptide ที่จับ cardiolipin บริเวณ inner mitochondrial membrane
- อนุมัติที่ไหนFDA accelerated approval: Forzinity สำหรับ Barth syndrome ≥30 กก.
- ข้อจำกัดrandomized primary endpoints ไม่ชนะ placebo; confirmatory benefit ยังต้องพิสูจน์
QUICK ANSWER
Elamipretide หรือ SS‑31 เป็น mitochondrial cardiolipin-binding tetrapeptide สหรัฐฯ อนุมัติ Forzinity แบบ accelerated approval เมื่อ 19 กันยายน 2025 เฉพาะเพื่อเพิ่มความแข็งแรงของกล้ามเนื้อในผู้ใหญ่และเด็กที่เป็น Barth syndrome และหนักอย่างน้อย 30 กก. การอนุมัติอาศัย intermediate endpoint จาก open-label extension และยังต้องยืนยัน clinical benefit ใน confirmatory trial
KEY FACTS
ข้อมูลสำคัญโดยสรุป
APPROVAL BOUNDARY
Approval = Forzinity + United States + Barth syndrome ≥30 kg
adult and pediatric Barth syndrome patients weighing at least 30 kg; accelerated approval 19 September 2025
รวม primary mitochondrial myopathy, AMD, athletic performance, fatigue ในคนทั่วไป และ anti-aging
Accelerated approval ≠ confirmatory clinical benefit completed. FDA ยังกำหนด randomized confirmatory trial และระบุสถานะ approval นี้ว่า ongoing
IDENTITY
SS‑31 = MTP‑131 = elamipretide; Forzinity คือผลิตภัณฑ์เฉพาะ
research aliases: SS‑31 และ MTP‑131
prescription formulation, label, manufacturing controls และ indication เฉพาะ
การใช้ชื่อ SS‑31 บนผลิตภัณฑ์อื่นไม่ทำให้ผลิตภัณฑ์นั้นเทียบเท่า Forzinity หรือได้รับ FDA approval
HOW DOES IT WORK?
Elamipretide ทำงานอย่างไร?
ฉลาก FDA ระบุว่า Forzinity เป็น mitochondrial cardiolipin binder ที่ไปอยู่บริเวณ inner mitochondrial membrane และปรับ mitochondrial morphology/function ตัว molecule เป็น tetrapeptide ลำดับ D‑Arg‑2,6‑dimethyl‑Tyr‑Lys‑Phe‑NH2 อย่างไรก็ตามการจับ cardiolipin หรือการเปลี่ยน mitochondrial biomarkers ไม่ได้ยืนยันประโยชน์ด้านพลังงาน การออกกำลัง การชะลอวัย หรือโรค mitochondrial ทุกชนิดโดยอัตโนมัติ
WHAT IS BEING STUDIED?
มีการศึกษาเรื่องใดบ้าง?
- Barth syndrome และ skeletal-muscle strength
- primary mitochondrial myopathy, exercise capacity และ fatigue
- dry age-related macular degeneration with geographic atrophy
- Friedreich ataxia และ mitochondrial disorders อื่นใน clinical development
- heart-failure haemodynamic signals ใน early clinical study
- 4TAZPower / SPIBA-401 (NCT07531251) — required Phase 3b/4 post-marketing confirmatory trial; no results posted
CONTROLLED HUMAN EVIDENCE
หลักฐานต้องอ่านทั้งผลบวกและ primary endpoints ที่ไม่สำเร็จ
12-person randomized, double-blind, placebo-controlled crossover trial followed by a 192-week single-arm open-label extension
Randomized primary endpoints (6-minute walk and fatigue) were not superior to placebo, and knee-extensor strength did not increase during the randomized phase. Strength increases appeared during the open-label extension and formed the intermediate endpoint supporting accelerated approval.
Phase 3 randomized, double-blind, placebo-controlled trial; 218 participants; 24 weeks
Did not meet either primary endpoint: 6-minute walk difference −3.2 m (95% CI −18.7 to 12.3; p=0.69) and fatigue-score difference −0.07 (p=0.37). This does not support efficacy for broad primary mitochondrial myopathy.
Phase 2 randomized, double-masked, placebo-controlled multicenter trial; 176 participants; 48 weeks
Did not meet the two primary efficacy endpoints for low-luminance visual acuity and geographic-atrophy area. Exploratory ellipsoid-zone signals were nominal and do not establish an approved AMD indication.
ACCELERATED APPROVAL
Intermediate endpoint—and required confirmation
FDA อนุมัติจากการเพิ่ม knee-extensor muscle strength ซึ่งถือเป็น intermediate clinical endpoint ที่ reasonably likely to predict benefit แต่ผลเพิ่มนี้ไม่ปรากฏใน randomized phase และสังเกตใน open-label extension
FDA กำหนด randomized, double-blind, placebo-controlled trial ในผู้ป่วย Barth syndrome อายุอย่างน้อย 5 ปี เพื่อ verify และ describe clinical benefit
Phase 3b/4 · ระเบียนล่าสุดที่โพสต์ 6 พฤษภาคม 2026 ระบุ Not yet recruiting และยังไม่มีผลลัพธ์
FDA ยังคงจัด indication นี้เป็น ongoing accelerated approval กำหนดการเดิมระบุ study completion กันยายน 2029 และ final report submission 31 มีนาคม 2030; กำหนดเวลาดังกล่าวไม่ใช่หลักฐานว่า clinical benefit ได้รับการยืนยันแล้ว
PRECLINICAL EVIDENCE
หลักฐานก่อนคลินิก
Cell and animal studies support mitochondrial-inner-membrane localization, cardiolipin interaction and hypotheses involving mitochondrial structure, bioenergetics and oxidative stress. These findings helped motivate clinical development but cannot override condition-specific clinical outcomes. The FDA label also states that carcinogenicity studies have not been conducted; genotoxicity assays were negative and rat fertility was not adversely affected at the studied exposure.
POTENTIAL FINDINGS
หลักฐานบอกอะไรได้—and ไม่ได้?
Regulatory evidence supports Forzinity only for improving muscle strength in Barth syndrome patients weighing at least 30 kg in the United States. Even within that indication, approval is accelerated and confirmatory benefit remains pending. Large controlled trials did not establish benefit for broad primary mitochondrial myopathy, and ReCLAIM-2 missed its primary AMD endpoints. Therefore claims about energy, fatigue, longevity, athletic performance or general mitochondrial optimisation are not supported by the approval.
KNOWN RISKS
ความเสี่ยงและคำเตือนจากฉลาก
- most common adverse reactions in the FDA label are injection-site reactions
- serious hypersensitivity reactions requiring emergency intervention have been reported and may occur from minutes to months after starting treatment
- the product contains benzyl alcohol and is not approved for neonates because of toxicity risk
- serious hypersensitivity to elamipretide or excipients is a contraindication
- eosinophil-count increases were observed frequently in studies lasting 30 days or longer
- safety and effectiveness are not established in pediatric patients weighing less than 30 kg
- clinical studies did not include Barth syndrome patients aged 65 years or older
สำคัญ: Forzinity เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำให้ใช้ยาและไม่มีคำแนะนำขนาดหรือวิธีให้ยา
UNKNOWNS
สิ่งที่ยังไม่ทราบ
- whether the intermediate knee-strength endpoint translates into durable patient-important benefit
- results of the required randomized confirmatory Barth-syndrome trial NCT07531251, which was listed as not yet recruiting in the record last posted 6 May 2026
- benefit in children under 30 kg and several renal-impairment contexts
- long-term rare adverse events in a broader and more diverse population
- efficacy for other mitochondrial, ophthalmic, neurologic or cardiovascular diseases
- current marketing-authorisation status outside the United States where direct approval records remain unverified
LIMITATIONS
ข้อจำกัด
The approved Barth-syndrome evidence base is extremely small: 12 male participants, mostly White, at one U.S. site. Randomized primary endpoints were negative; the approval relied on an intermediate muscle-strength endpoint observed during a nonrandomized open-label extension. Accelerated approval requires confirmation. Evidence from other diseases is mixed or negative and cannot be transferred to Barth syndrome or wellness claims.
REGULATORY STATUS
สถานะต้องแยกประเทศ ผลิตภัณฑ์ และข้อบ่งใช้
U.S. accelerated approval ไม่ใช่ global approval และไม่ครอบคลุมทุก mitochondrial condition
Needs Verification — PrimeCore has not located a direct current Thai FDA marketing-authorisation record for Forzinity/elamipretide and does not infer status from U.S. approval.
FDA accelerated approval granted 19 September 2025 for Forzinity (elamipretide) to improve muscle strength in adult and pediatric patients with Barth syndrome weighing at least 30 kg. FDA still lists the indication as an ongoing accelerated approval. PMR 4802-1 requires a randomized, double-blind, placebo-controlled trial in Barth syndrome patients aged 5 years and older; the registered 4TAZPower / SPIBA-401 trial is NCT07531251, had no posted results and was listed as not yet recruiting in the record last posted 6 May 2026. FDA's original timetable sets final report submission for 31 March 2030.
Orphan designation EU/3/21/2430 was granted for treatment of Barth syndrome on 20 May 2021. EMA explicitly states orphan designation is not marketing authorisation. PrimeCore has not verified a centrally authorised elamipretide product as of 20 August 2026.
Needs Verification — PrimeCore has not verified a current Forzinity/elamipretide marketing authorisation in the MHRA product record.
Checked 23 August 2026 — Needs Verification. Elamipretide/SS-31 is not explicitly named in the WADA 2026 List. The current FDA approval for Forzinity means S0 cannot be assigned to elamipretide solely for lack of governmental therapeutic approval; however, product approval is not an anti-doping clearance. Exact substance, formulation, route and any other applicable List category require a current authority determination.
COMPARISON
SS‑31, Forzinity และ MOTS‑c ต่างกันอย่างไร?
SS‑31, MTP‑131 and elamipretide refer to the same active molecule, while Forzinity is the specific FDA-approved prescription product and formulation. MOTS‑c is a different mitochondria-derived peptide with a separate evidence and regulatory profile. Generic “mitochondrial peptide” wording must not merge their mechanisms, safety or approval status.
FAQ
คำถามที่พบบ่อย
SS-31 กับ elamipretide เหมือนกันหรือไม่?
ใช่ SS‑31 และ MTP‑131 เป็นชื่อวิจัยเดิมของ elamipretide แต่ Forzinity คือผลิตภัณฑ์ยาตามใบสั่งแพทย์ที่มีสูตรและฉลากเฉพาะ
Elamipretide ได้รับอนุมัติจาก FDA หรือไม่?
ได้รับ accelerated approval ในสหรัฐฯ เมื่อ 19 กันยายน 2025 เฉพาะเพื่อเพิ่ม muscle strength ในผู้ใหญ่และเด็กที่เป็น Barth syndrome และหนักอย่างน้อย 30 กก.
Accelerated approval หมายความว่าพิสูจน์ประโยชน์ทางคลินิกครบแล้วหรือไม่?
ไม่ การอนุมัติอาศัย intermediate endpoint ที่คาดว่าจะทำนายประโยชน์ และ FDA กำหนดให้ทำ randomized confirmatory trial เพื่อยืนยัน clinical benefit
Elamipretide ช่วยเพิ่มพลังงานหรือลด fatigue ในคนทั่วไปหรือไม่?
ไม่มีข้อบ่งใช้ดังกล่าว และ MMPOWER‑3 ใน primary mitochondrial myopathy ไม่พบความแตกต่างจาก placebo ใน 6-minute walk หรือ fatigue primary endpoints
Elamipretide รักษา AMD ได้หรือไม่?
ยังไม่ได้รับอนุมัติสำหรับ AMD และ ReCLAIM‑2 ไม่ผ่าน primary endpoints แม้มี exploratory signals บางรายการ
ผลข้างเคียงสำคัญคืออะไร?
ฉลากระบุ injection-site reactions เป็นผลข้างเคียงที่พบบ่อย พร้อมคำเตือนเรื่อง serious hypersensitivity และ benzyl-alcohol toxicity ใน neonates
REFERENCES
แหล่งอ้างอิงหลัก
- U.S. FDA — Prescribing Informationhttps://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215244s000lbl.pdf
- U.S. FDAhttps://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-first-treatment-barth-syndrome
- U.S. FDAhttps://www.fda.gov/drugs/drug-trials-snapshots/drug-trials-snapshots-forzinity
- U.S. FDAhttps://www.fda.gov/drugs/accelerated-approval-program/ongoing-non-malignant-hematological-neurological-and-other-disorder-indications-accelerated
- U.S. FDA — Prescribing Informationhttps://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2025/215244Orig1s000Approv.pdf
- ClinicalTrials.govhttps://clinicaltrials.gov/study/NCT07531251
- PubMedhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33077895/
- PubMedhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37268435/
- PubMedhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39605874/
- ClinicalTrials.govhttps://clinicaltrials.gov/study/NCT03323749
- ClinicalTrials.govhttps://clinicaltrials.gov/study/NCT03891875
- European Medicines Agencyhttps://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-21-2430
- MHRA Productshttps://products.mhra.gov.uk/
ข้อมูลนี้จัดทำเพื่อการศึกษา ไม่ใช่คำแนะนำทางการแพทย์ การวินิจฉัย การสั่งยา วิธีใช้ ขนาดยา หรือคำแนะนำเฉพาะบุคคล Forzinity เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ในข้อบ่งใช้ที่ FDA อนุมัติแบบเร่งรัด
Last reviewed: 23 August 2026 · FDA accelerated-approval and confirmatory-trial status reverified · Internal evidence and compliance review completed · External medical review pending